microscope-275984_1920

Budoucnost léčby celiakie II. Kdy se dočkáme?

V nedávno vydaném článku jsme vás informovali o tom, že se testují nová léčiva, která mají pomoci pacientům s celiakií.

Jak pokročily klinické studie a kdy se dočkáme uvedení některého z léků na trh a do klinické praxe?

Toto není možné s určitostí říci. Vývoj léčiv má svá jasná pravidla, musí projít preklinickými testy, třemi fázemi klinických testů (určuje se bezpečnost, účinnost, dávkování aj.), a pak se dostávají do schvalovacího a registračního procesu. Od nalezení léku tak může trvat i více než deset let, než se lék dostane do praxe. Vědci se snaží pracovat co nejefektivněji a nejrychleji. Je i v jejich zájmu, aby se přípravek dostal co nejdříve na trh.

  1. AMG714 (lidská protilátka vyvazující a neutralizující substanci /interleukin-15/ produkovanou imunitními buňkami, která posiluje zánět) je ve Finsku ve 2. fázi klinických studií. Očekává se, že studie potrvá 12 měsíců a okamžitě po jejím uzavření se přistoupí ke 3. fázi. Třetí fáze je nejdelší a nejnáročnější. Všechny fáze klinických testů trvají obvykle pět let.
  2. Nexvax2® (terapeutická vakcína ovlivňující reaktivitu imunitního systému) je v současné době zařazena do 1. fáze klinických testování, a to v Austrálii a na Novém Zélandu. Tyto první kroky mají za úkol vytvořit co nejvhodnější dávkovací schéma, se kterým se bude postupovat do dalších fází. Počítá se s tím, že 2. fáze studie bude zahájena na začátku roku 2017.
  3. BL-7010 (polymer, který vyváže gluten ve střevě a ten vyjde nezměněn stolicí z těla) je ve 2. kroku 2. fáze „pokusů“ v EU. Má tedy před sebou poslední krok na cestě ke schválení, tedy 3. fázi. Firma také souběžně s klinickými studiemi usiluje o uznání BL-7010 coby potravního doplňku. Takto by se na trh dostal rychleji a byl by volně dostupný. Krom celiaků je totiž mnoho lidí, kteří trpí neceliakální glutenovou intolerancí a i pro ně by byl lék velkým přínosem.
  4. Kmenové buňky jsou intenzivněji studovány a využívány jako „lék“ na celiakii již od roku 2007. Ačkoli výsledky dokládají, že je pro celiaky tato léčba přínosná, je stále řazena mezi experimentální léčebné postupy a vyhrazena jen pro velmi těžce nemocné pacienty. V nedávno publikovaném článku z Mayo Clinic lékaři referují o úspěchu podání kmenových buněk u pacientky, u které se stav nelepšil ani při dodržování bezlepkové diety. Díky infuzím kmenových buněk došlo k celkovému zlepšení jejího stavu a odeznění zánětu ve střevě. (http://www.mayoclinicproceedings.org/article/S0025-6196(16)30004-0/abstract)

Larazotid acetát sice v minulém článku zmíněn nebyl, ale je též kandidátem pro léčbu celiaků. Jedná se o peptid, který „zpevňuje“ mezibuněčné spoje a snižuje střevní propustnost, díky čemuž se omezuje zánět ve střevě. Larozotid prošel 1. fází s více než 800 pacienty, a také 2. krokem 2. fáze, kterého se účastnilo na 342 pacientů s celiakií. Je prokázáno, že je lék bezpečný a účinný. Na konci roku 2016 je plánovaná 3. fáze. Tento lék je tedy velmi blízko k procesu schvalování.

Dalším dříve nezmíněným přípravkem, který byl vyvinut a nyní je zařazen do testovacího procesu, je IMGX003. Jedná se o směs dvou gluten specifických rekombinantních proteáz (uměle vytvořené enzymy vážící se na gluten). Vytvořené proteázy degradují lepek na malé fragmenty, které neaktivují imunitní systém, a ve střevě se díky tomu nerozvíjí zánět. Tento lék přechází do 2. fáze klinických studií, které probíhají ve Finsku.

U některých z preparátů, které uvádíme v článku, je velmi pravděpodobné, že se dostanou na trh během několika málo let. Jaká ale bude realita? To zatím není jisté. Do té doby si budeme muset vystačit s dietou a vědomím, že čas, kdy nám ošetřující lékař bude moci předepsat některý ze zmíněných léků, se kvapem blíží.

Jak ovlivňuje celiakie dítěte Vaší rodinu

Zda a jak ovlivňuje onemocnění celiakií u dítěte vaši rodinu. Tyto otázky si položila ve svém výzkumné práci Život dítěte s cel

Jak ovlivňuje celiakie dítěte Vaší rodinu
Vytvořili jsme pro Vás poradnu

Protože na naši redakci docházejí různé dotazy, především ohledně celiakie a bezlepkové diety, rozhodli jsme se zřídit pro Vás

Vytvořili jsme pro Vás poradnu