microscope-275984_1920

Budoucnost léčby celiakie II. Kdy se dočkáme?

V nedávno vydaném článku jsme vás informovali o tom, že se testují nová léčiva, která mají pomoci pacientům s celiakií.

Jak pokročily klinické studie a kdy se dočkáme uvedení některého z léků na trh a do klinické praxe?

Toto není možné s určitostí říci. Vývoj léčiv má svá jasná pravidla, musí projít preklinickými testy, třemi fázemi klinických testů (určuje se bezpečnost, účinnost, dávkování aj.), a pak se dostávají do schvalovacího a registračního procesu. Od nalezení léku tak může trvat i více než deset let, než se lék dostane do praxe. Vědci se snaží pracovat co nejefektivněji a nejrychleji. Je i v jejich zájmu, aby se přípravek dostal co nejdříve na trh.

  1. AMG714 (lidská protilátka vyvazující a neutralizující substanci /interleukin-15/ produkovanou imunitními buňkami, která posiluje zánět) je ve Finsku ve 2. fázi klinických studií. Očekává se, že studie potrvá 12 měsíců a okamžitě po jejím uzavření se přistoupí ke 3. fázi. Třetí fáze je nejdelší a nejnáročnější. Všechny fáze klinických testů trvají obvykle pět let.
  2. Nexvax2® (terapeutická vakcína ovlivňující reaktivitu imunitního systému) je v současné době zařazena do 1. fáze klinických testování, a to v Austrálii a na Novém Zélandu. Tyto první kroky mají za úkol vytvořit co nejvhodnější dávkovací schéma, se kterým se bude postupovat do dalších fází. Počítá se s tím, že 2. fáze studie bude zahájena na začátku roku 2017.
  3. BL-7010 (polymer, který vyváže gluten ve střevě a ten vyjde nezměněn stolicí z těla) je ve 2. kroku 2. fáze „pokusů“ v EU. Má tedy před sebou poslední krok na cestě ke schválení, tedy 3. fázi. Firma také souběžně s klinickými studiemi usiluje o uznání BL-7010 coby potravního doplňku. Takto by se na trh dostal rychleji a byl by volně dostupný. Krom celiaků je totiž mnoho lidí, kteří trpí neceliakální glutenovou intolerancí a i pro ně by byl lék velkým přínosem.
  4. Kmenové buňky jsou intenzivněji studovány a využívány jako „lék“ na celiakii již od roku 2007. Ačkoli výsledky dokládají, že je pro celiaky tato léčba přínosná, je stále řazena mezi experimentální léčebné postupy a vyhrazena jen pro velmi těžce nemocné pacienty. V nedávno publikovaném článku z Mayo Clinic lékaři referují o úspěchu podání kmenových buněk u pacientky, u které se stav nelepšil ani při dodržování bezlepkové diety. Díky infuzím kmenových buněk došlo k celkovému zlepšení jejího stavu a odeznění zánětu ve střevě. (http://www.mayoclinicproceedings.org/article/S0025-6196(16)30004-0/abstract)

Larazotid acetát sice v minulém článku zmíněn nebyl, ale je též kandidátem pro léčbu celiaků. Jedná se o peptid, který „zpevňuje“ mezibuněčné spoje a snižuje střevní propustnost, díky čemuž se omezuje zánět ve střevě. Larozotid prošel 1. fází s více než 800 pacienty, a také 2. krokem 2. fáze, kterého se účastnilo na 342 pacientů s celiakií. Je prokázáno, že je lék bezpečný a účinný. Na konci roku 2016 je plánovaná 3. fáze. Tento lék je tedy velmi blízko k procesu schvalování.

Dalším dříve nezmíněným přípravkem, který byl vyvinut a nyní je zařazen do testovacího procesu, je IMGX003. Jedná se o směs dvou gluten specifických rekombinantních proteáz (uměle vytvořené enzymy vážící se na gluten). Vytvořené proteázy degradují lepek na malé fragmenty, které neaktivují imunitní systém, a ve střevě se díky tomu nerozvíjí zánět. Tento lék přechází do 2. fáze klinických studií, které probíhají ve Finsku.

U některých z preparátů, které uvádíme v článku, je velmi pravděpodobné, že se dostanou na trh během několika málo let. Jaká ale bude realita? To zatím není jisté. Do té doby si budeme muset vystačit s dietou a vědomím, že čas, kdy nám ošetřující lékař bude moci předepsat některý ze zmíněných léků, se kvapem blíží.

Vliv celiakie na zdraví mužů

Celiakie je nemoc, která muže nepostihuje tak často jako ženy. Jak je to možné? A...

Vliv celiakie na zdraví mužů