2017-11-05 Započaly klinické studie léčby celiakie pomocí nanočástic

Započaly klinické studie léčby celiakie pomocí nanočástic

Celiakům možná svítá naděje na zcela nový způsob léčby jejich autoimunitní poruchy. Americká společnost Cour Pharmaceuticals, která se specializuje na autoimunitní poruchy, alergická a zánětlivá onemocnění, získala v srpnu roku 2017 povolení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) zahájit klinickou studii léčby celiakie pomocí nanočástic. Patentované nanočástice, které se testují, nesou název TIMP-GLIA a obsahují fragmenty gliadinu, jednoho ze dvou nestravitelných glykoproteinů v pšenici, které známe spíše pod jednodušším názvem lepek.

Gliadin u celiaků po projití střevní stěnou aktivuje imunitní reakci, která způsobuje zánět a poškození stěny tenkého střeva. Testovaná léčba spočívá v zapouzdření gliadinu do nanočástic, které jsou následně injekčně vpraveny do krevního řečiště. Odtud se nanočástice dostávají do jater a sleziny, kde vznikají imunitní T-buňky. Imunitní systém díky tomu může být oklamán, aby gliadin jako běžnou součást stravy toleroval. Tento proces je označován jako navozená imunitní tolerance.

Klinické testování je ve fázi 1

Protože se klinická studie řídí standardizovaným průběhem, je výzkum teprve na začátku. Fáze 1 slouží k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti nové léčby lidmi. V prvé řadě bude posouzena toxicita ze strany FDA, aby se minimalizovalo potenciální riziko pro léčené pacienty. Klinická studie se provádí nejprve na malém vzorku pacientů, a při kladných výsledcích se postupně zvyšuje jak testované množství použité látky, tak počet pacientů, kteří léčbu podstupují. Farmaceutická společnost očekává, že první fáze klinické studie bude dokončena v roce 2018.

Nový způsob léčby by v případě úspěchu mohl celiakům velmi zjednodušit život. Očekává se, že TIMP-GLIA bude schopen ochránit pacienta před nežádoucími účinky lepku, pokud mu bude vystaven. Tato imunitní tolerance by měla určitý čas po aplikaci látky vydržet. Jak dlouhodobý účinek bude, zatím nevíme. Vše ukáží až další fáze testování léčby.

Zdroje: BeyondCeliac.org, Cour Pharmaceuticals